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鄒云增教授坦言，此前，對(duì)于梗阻性肥厚型心肌病，中國(guó)并無針對(duì)肥厚型心肌病核心病理生理機(jī)制的創(chuàng)新藥。臨床治療方式包括采用β受體阻滯劑等傳統(tǒng)藥物治療、開展手術(shù)或介入治療。β受體阻滯劑通過抑制交感神經(jīng)受體，減弱心肌收縮力，緩解這種梗阻性肥厚型心肌病的癥狀。還有一些藥物是改善心肌缺血的營(yíng)養(yǎng)藥物，并不能從根本上解決問題。手術(shù)或介入治療則難度高且存在并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，患者對(duì)手術(shù)顧慮較多，接受率比較低，臨床可及性有限。

據(jù)了解，肥厚型心肌病以心肌肥厚為特征，左心室壁受累最為常見，通常需要通過心臟超聲結(jié)合激發(fā)試驗(yàn)等檢查予以確診。該疾病會(huì)導(dǎo)致勞力性呼吸困難、胸痛、心力衰竭等癥狀和急慢性并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的預(yù)后和生活質(zhì)量?！坝捎诜屎裥托募〔〉陌Y狀與其他心臟疾病相似，疾病容易被忽視，目前診斷率相對(duì)較低?！编u云增教授介紹，肥厚型心肌病最常見的表現(xiàn)包括：疲勞、勞力性呼吸困難、頭暈、胸痛、心悸及暈厥等，甚至?xí)霈F(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，導(dǎo)致病情惡化或死亡。

2024年，創(chuàng)新治療藥物邁凡妥®在華獲批上市，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級(jí)II-Ⅲ級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。此后，邁凡妥®被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，有效填補(bǔ)了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白。中國(guó)梗阻性肥厚型心肌病患者對(duì)創(chuàng)新藥物的長(zhǎng)期治療需求將得到進(jìn)一步滿足。

與非梗阻性肥厚型心肌病患者相比，梗阻性肥厚型心肌病患者生存率相對(duì)更低。這位專家指出，民眾一旦發(fā)現(xiàn)罹患肥厚型心肌病，尤其是梗阻性肥厚型心肌病，要盡快治療。鄒云增教授介紹：“有一些梗阻性肥厚型心肌病具有隱匿性，在不進(jìn)行劇烈運(yùn)動(dòng)的前提下可能表現(xiàn)不明顯。臨床上，通過激發(fā)試驗(yàn)突然增大心臟負(fù)擔(dān)，可以檢查出心臟是否存在隱匿的左心室流出道梗阻。此外還能用運(yùn)動(dòng)超聲心動(dòng)圖，即通過在病人運(yùn)動(dòng)后進(jìn)行心超檢查來進(jìn)行診斷?！?/p>

香港马彩據(jù)悉，肥厚型心肌病是一種慢性、進(jìn)行性的心臟疾病，主要是由編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病。肥厚型心肌病患者初診年齡一般在成年，二十幾歲者較多見?！暗陙?，發(fā)病年齡趨于年輕化?！编u云增教授坦言，甚至一些有家族史的高中生，在緊張學(xué)習(xí)、熬夜后出現(xiàn)癥狀，確診罹患肥厚型心肌病。